Farmakologisk chaperon

Et farmakologisk chaperon (fra engelsk pharmacological chaperone; chaperone betyr «anstand») er et lite molekyl som kan entre en celle og hjelpe til i proteinfolding for å få feilfoldete proteiner til å oppnå riktig foldet struktur, og dermed bli videresendt til korrekt sted i cellen for utøvelse av funksjon i stedet for å bli nedbrutt av cellens system for kvalitetssikring. Dette kan potensielt brukes som medisin mot sykdommer hvor proteinet som forårsaker sykdommen har feil struktur. Et farmakologisk chaperon vil kunne korrigere feilen i proteinets struktur. Eksempler på slike sykdommer kan være Føllings sykdom, diabetes og cystisk fibrose.

Mutasjoner i proteiner fører ofte til en feilfolding i strukturen og resulterer i feildirigering inne i cellen. Som følge av dette kan muterte molekyler bli sendt til feilaktig sted i cellen hvor den utøvende funksjonen av proteinet (dersom det innehar funksjon) kan være uheldig eller i verste fall ødeleggende for cellen. Feilfoldete proteiner blir som regel gjenkjent av cellens kvalitetssystem og tilbakeholdt (og ofte nedbrutt og resirkulert) i endoplasmatisk retikulum.